Potenziale nuovo trattamento per la demenza infantile
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Potenziale nuovo trattamento per la demenza infantile

I ricercatori dell'Università di Würzburg continuano la ricerca di trattamenti per la demenza infantile.

La demenza infantile, nota come ceroid lipofuscinosis neuronale (NCL), è un disturbo che i bambini ereditano dai loro genitori. Ci sono attualmente più di dieci tipi noti, che sono tutti causati da diverse mutazioni genetiche. Ad oggi, non ci sono trattamenti disponibili per la malattia e ogni tipo è fatale. "I sintomi iniziali includono la degenerazione della vista seguita da attacchi epilettici, cecità, sordità, demenza e morte prematura". Circa 50.000 bambini sono colpiti in tutto il mondo, con la classificazione della malattia come una malattia rara.

Alcuni anni fa, la scoperta è stato fatto presso l'Università di Würzburg (JMU) che l'infiammazione al cervello può aggravare la malattia. Fin dalla loro scoperta, i ricercatori di (JMU) hanno iniziato a trovare un trattamento correlato a questa risposta infiammatoria. Hanno testato diversi trattamenti in studi clinici con topi.

I farmaci che hanno testato sono combinazioni di fingolimod e teriflunomide. Questi farmaci sono attualmente utilizzati per il trattamento della sclerosi multipla, che è il disturbo infiammatorio più comune del sistema nervoso centrale. In ogni caso, i farmaci hanno l'effetto di ridurre i cambiamenti apportati da NCL al cervello. Ci sono meno contrazioni muscolari dopo la somministrazione dei farmaci e la degradazione della retina è rallentata ed è meno grave che senza la somministrazione del trattamento.

I farmaci per la sclerosi multipla potrebbero trattare casi umani di demenza infantile

La nuova sfida perché i ricercatori della JMU hanno iniziato a studiare se questi stessi effetti avessero luogo negli esseri umani. Incerti se la risposta infiammatoria che avevano scoperto per la prima volta nel modello murino della malattia si fosse verificata anche nei pazienti umani di NCL, si sono proposti di ottenere maggiori informazioni. Lo fecero autopsying il cervello dei pazienti NCL, fornito dalla London Neurodegenerative Disease Brain Bank e Brains for Dementia Research.
La stessa risposta infiammatoria fu trovata in ogni paziente che osservarono. Le implicazioni di questa scoperta hanno aperto la possibilità che le combinazioni di farmaci immunomodulatori che stavano testando sui topi avrebbero funzionato anche su pazienti umani.

Uno dei principali ostacoli nello sviluppo di nuovi farmaci è quello di ottenere finanziamenti da società farmaceutiche, ei costi sono estremamente alta. Per NCL e altre rare condizioni, il numero di pazienti è così basso che la maggior parte delle aziende semplicemente non è interessata a causa dei costi finanziari di sviluppo ponderati rispetto alla possibilità di un ritorno su quell'investimento.

I risultati di questa ricerca offrono un promettente soluzione a questo problema. I farmaci sono già in uso negli esseri umani per la sclerosi multipla e gli effetti collaterali sono noti. Sono necessari studi clinici futuri prima che il trattamento possa andare avanti come opzione praticabile, ma i ricercatori della JMU sono impegnati nella causa.

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