Nuovo trattamento per la SLA ufficialmente approvato dalla FDA
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Nuovo trattamento per la SLA ufficialmente approvato dalla FDA

Sclerosi laterale amiotrofica (ALS) è una malattia del sistema nervoso progressivo che distrugge le cellule nervose, alla disabilità grave. Questa malattia è anche chiamata la malattia di Lou Gehrig, dopo il famoso giocatore di baseball a cui è stata diagnosticata la SLA. Non si sa esattamente quale sia la causa della malattia, ma quello che sappiamo è che attacca i motoneuroni del sistema nervoso responsabile del movimento. La malattia non influisce sul modo di pensare di una persona, rendendolo ancora più tragico, poiché i pazienti colpiti sono intrappolati in un corpo con un controllo limitato - Stephen Hawking è un ottimo esempio. Questa devastante malattia ha alimentato il desiderio di scienziati e ricercatori di fare nuove scoperte nel trattamento della SLA, producendo il primo passo avanti in un lungo periodo. Per la prima volta da decenni, la FDA ha approvato un nuovo farmaco per il trattamento della SLA.

La SLA è caratterizzata da debolezza muscolare e atrofia muscolare. È dovuto alla degenerazione dei motoneuroni superiori e inferiori del corpo responsabile del movimento volontario. Alla fine, gli individui affetti perdono la capacità di iniziare e controllare tutti i movimenti volontari, con la funzione dell'intestino e della vescica e il risparmio dei movimenti oculari. Mentre il funzionamento comportamentale e cognitivo di solito rimane intatto, una piccola percentuale può mostrare segni di demenza frontotemporale. I primi segni di SLA potrebbero includere:

  • Difficoltà a camminare o svolgere le normali attività quotidiane
  • Inclinazione e caduta
  • Debolezza alle gambe, ai piedi o alle caviglie
  • Debolezza o goffaggine della mano
  • Inceppamento o difficoltà a deglutire
  • Crampi muscolari e spasmi agli arti inferiori
  • Difficoltà a tenere testa a testa

Per il più lungo tempo, era disponibile sul mercato solo un trattamento approvato dalla FDA per la SLA, ma Radicava (edaravone) è stato introdotto negli Stati Uniti Questo farmaco è stato somministrato per via endovenosa in cicli di 14 giorni ed è stato inizialmente sviluppato per trattare pazienti affetti da SLA in Giappone.
"Dopo aver appreso dell'uso di edaravone nel trattamento della SLA in Giappone, ci siamo rapidamente impegnati con lo sviluppatore applicazione di marketing negli Stati Uniti Questo è il primo nuovo trattamento approvato dalla FDA per la SLA in molti anni, e siamo lieti che le persone con SLA avranno ora un'opzione aggiuntiva, " Dr. Eric Bastings, vicedirettore della divisione dei prodotti neurologici presso il Centro per la valutazione e la ricerca di droghe della FDA.

Al fine di valutare l'efficacia del farmaco prima che arrivasse negli Stati Uniti, un esperimento clinico di sei mesi in Giappone è stato fatto. Questo studio ha incluso 137 pazienti che hanno ricevuto il nuovo farmaco o un placebo inattivo. La ricerca ha rilevato che i pazienti che assumevano edaravone hanno riscontrato un declino minore della funzione fisica rispetto a quelli che assumevano il placebo.

Mentre questo è un risultato positivo, ci sono alcuni effetti collaterali negativi associati al nuovo farmaco.

"Radicava è anche associato a gravi rischi che richiedono cure mediche immediate, come orticaria, gonfiore o mancanza di respiro e reazioni allergiche [pericolose per la vita] al bisolfito di sodio, un ingrediente del farmaco, " secondo la FDA

Anche se potrebbe non essere la cura, è sicuramente un passo nella giusta direzione e un'opzione alternativa che ora può essere messa a disposizione di coloro che soffrono della malattia neurologica sempre fatale.

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