Il comune farmaco per il cancro della pelle si rivela efficace nel trattamento del tumore al cervello: Studio
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Il comune farmaco per il cancro della pelle si rivela efficace nel trattamento del tumore al cervello: Studio

Nuovi punti di ricerca su un farmaco usato per il trattamento avanzato il cancro della pelle come mezzo efficace per trattare il medulloblastoma, un tipo di cancro al cervello, negli adulti.

La ricerca è stata pubblicata online nel Journal of Clinical Oncology , ed è stata guidata dalla St. Jude Children's Research Ospedale.

Il medulloblastoma si sviluppa nel cervelletto alla base del cranio e coinvolge quattro diversi sottotipi che hanno diverse alterazioni genetiche. Il medulloblastoma è il più comune tumore cerebrale maligno pediatrico ed è diagnosticato in 400 bambini e adolescenti ogni anno negli Stati Uniti. È meno comune negli adulti, che rappresentano solo dal 30% al 35% di nuovi pazienti identificati ogni anno.

Dei quattro sottotipi, solo i pazienti con sottotipo SHH hanno risposto a vismodegib, farmaco per il cancro della pelle; tuttavia, i ricercatori hanno anche riferito che il farmaco non era universalmente efficace contro tutti i tumori nel sottotipo.

Il fatto che non tutti i pazienti con medulloblastoma con sottotipo SHH trarranno beneficio da questo farmaco è una battuta d'arresto dei ricercatori. Tuttavia, per i pazienti giusti, questa scoperta segna l'inizio di una nuova era di terapia mirata per curare il tumore.

Nel 2012, vismodegib ha ricevuto per la prima volta l'approvazione federale per il trattamento degli adulti con carcinoma basocellulare avanzato. Ciò è stato possibile grazie alla ricerca preclinica degli scienziati di St. Jude che ha contribuito a preparare il terreno per i test del farmaco nei pazienti con medulloblastoma.

Questo includeva studi clinici di fase II che hanno coinvolto 31 adulti e 12 bambini con medulloblastoma avanzato. Tutti i partecipanti allo studio sono stati pazienti con carcinoma confermati con medulloblastoma di lunga durata o medulloblastoma che ha restituito post-trattamento (chirurgia, radiazioni o una combinazione).

In quattro (tre adulti, un bambino) dei partecipanti, il i tumori si sono ridotti o sono scomparsi completamente per otto o più settimane dopo il trattamento con vismodegib. In 13 pazienti con medulloblastoma SHH, la malattia si è stabilizzata ei tumori hanno smesso di proliferare per ben 17 mesi durante la terapia con vismodegib.

I risultati hanno portato alla somministrazione del farmaco nello studio clinico St. Jude per pazienti pediatrici con medulloblastoma (da 3 a 22 anni) che sono stati diagnosticati di recente. I pazienti con medulloblastoma SHH ricevono vismodegib come terapia di mantenimento.

Un'analisi molecolare dettagliata dei tumori del paziente in questo studio ha confermato i suggerimenti scientifici che l'ubicazione delle alterazioni genetiche nella via SHH ha aiutato a predire la sensibilità vismodegib.

Ciò significa profilazione genetica completa di tutti i pazienti con medulloblastoma è necessario per identificare quali pazienti trarranno beneficio da vismodegib e chi no.

Secondo l'autore dello studio Giles Robinson, un assistente del dipartimento di oncologia di St. Jude, la profilazione genetica di questa natura Aiuta anche i ricercatori a sviluppare terapie combinate per superare o evitare la resistenza a vismodegib.

I risultati mettono anche a fuoco, la necessità di ricerche in corso per identificare le alterazioni genetiche che definiscono chi sono i pazienti giusti e aiutano a identificare quelli con maggiori probabilità di trarre beneficio da vismodegib, hanno detto i ricercatori.

Foto: Giles Robinson, è un assistente del dipartimento di St. Jude di Oncolo gy.
Credito fotografico: St. Jude Children's Research Hospital / Seth Dixon

Fonte:
//www.stjude.org/

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